75z텔레ErrorBased^*]보험DB+ㄴ$ 동물-인간 임상서 잇단 성과DNA 한가닥만 ‘정밀 재단’ 가능… 3세대는 이중 가닥 통째로 절단만성육아종 환자 첫 임상 성과… 유전성 신경질환 치료길 열려희귀 유전질환의 원인이 되는 유전자 염기를 잘라내고 교정하는 유전자가위 기술의 업그레이드 버전인 차세대 유전자가위 ‘프라임 에디팅(Prime Editing)’이 사람과 동물을 대상으로 희귀질환 치료에 잇따라 적용돼 성공적인 결과를 이끌어냈다. 이제 정밀 유전자치료 시대의 본격 개막이 다가온 것이다. 기존 유전자치료의 한계를 넘어 뇌질환·면역질환 등 고난도 영역까지 치료 범위를 확장하고 있다.● 뇌신경 유전질환 정밀 치료한 첫 사례 등장 유전정보를 담고 있어 생명공학의 열쇠로 불리는 DNA(디옥시리보핵산)는 당·인산·염기로 구성된 뉴클레오티드 사슬 2개가 꼬여 있는 이중나선 구조다. 뉴클레오티드에 결합돼 있는 염기 아데닌(A), 구아닌(G), 시토신(C), 티민(T)의 배열 순서에 따라 유전정보가 암호화된다. 유전자가위는 문제가 되는 염기를 잘라내거나 다른 염기로 교체하는 방식으로 작동한다. 3세대 ‘크리스퍼 유전자가위’ 기술을 개발한 과학자들이 2020년 노벨 화학상을 거머쥘 정도로 주목받는 기술이다.프라임 에디팅은 이중나선 구조로 이뤄진 DNA 한 가닥만 정밀하게 절단해 원하는 염기를 삽입하거나 교체하는 방식이다. DNA 이중 가닥을 자르는 크리스퍼 유전자가위보다 정확도가 높고 부작용이 적다. ‘유전자 정밀 편집기’란 별명처럼 돌연변이에 맞춰 맞춤형 설계가 가능한 셈이다. 데이비드 리우 미국 하버드대 교수팀 및 미국 브로드연구소, 미국 잭슨랩 공동 연구팀은 프라임 에디팅을 사용해 치료법이 없는 희귀 뇌신경질환 아동기교대반신마비증(AHC)에 걸린 생쥐를 치료한 연구 결과를 21일(현지 시간) 국제학술지 ‘셀’에 공개했다. 아동기교대반신마비증은 ‘ATP1A3’이라는 유전자의 돌연변이로 발생한다. 신경세포의 기능에 이상이 생겨 전기적 신호 전달이 불안정해지면서 영아기부터 발작과 한쪽 마비 증상이 교대로 나타난다. 이는 지적·운동 발달